Ogni minuto nel mondo nascono dieci bambini affetti da una delle oltre seimila patologie genetiche rare finora conosciute. I sintomi possono comparire a ogni età, ma nel 70% si manifestano nei primi cinque anni di vita. Possono colpire ogni organo e compromettere funzioni fondamentali per la vita quotidiana. Spesso sono sindromi che colpiscono più organi. Quasi sempre sono nemiche terribili, che creano problemi e sofferenza enormi al malato e ai familiari che lo assistono. Ecco perché vogliamo combatterle con tutte le nostre forze.